នៅថ្ងៃទី 2021-12-06 ម៉ោងនៅសហរដ្ឋអាមេរិក ក្រុមហ៊ុន Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) បានប្រកាសពីលទ្ធផលកំពូលវិជ្ជមាននៃការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 3 របស់ខ្លួនលើបេក្ខជនឱសថ Trofinetide ។ការសាកល្បងដំណាក់កាលទី III ហៅថា Lavender ត្រូវបានប្រើជាចម្បងដើម្បីវាយតម្លៃសុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាពរបស់ Trofinetide ក្នុងការព្យាបាលជម្ងឺ Rett Syndrome (RS)។មុខវិជ្ជាសរុបចំនួន 189 ត្រូវបានចុះឈ្មោះ ស្ត្រីទាំងអស់ដែលមានអាយុពី 5-20 ឆ្នាំជាមួយនឹង RS ។
ផ្កាឡាវេនឌឺគឺជាការសាកល្បងពីរដងដោយចៃដន្យ គ្រប់គ្រងដោយ placebo រយៈពេល 12 សប្តាហ៍ជាមួយនឹងចំណុចបញ្ចប់បឋមរួមបញ្ចូលគ្នានៃ RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) និង Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I) ដែលត្រូវបានវាយតម្លៃដោយបុគ្គលិកគិលានុបដ្ឋាយិកា និងគ្រូពេទ្យរៀងៗខ្លួន។ចំណុចសំខាន់បន្ទាប់បន្សំគឺមាត្រដ្ឋានការអភិវឌ្ឍន៍អាកប្បកិរិយាទំនាក់ទំនង និងនិមិត្តសញ្ញាសម្រាប់ទារក និងកុមារទើបចេះដើរតេះតះ (CSBS-DP-IT-Social) ដែលត្រូវបានប្រើជាចម្បងដើម្បីវាយតម្លៃការអភិវឌ្ឍនៃអាកប្បកិរិយាសង្គម ពាក្យសំដី និងនិមិត្តសញ្ញាចំពោះទារក និងកុមារតូចៗដែលមានអាយុ 6-24 អាយុជាច្រើនខែ និងអាចប្រើសម្រាប់ជំងឺអូទីសឹម ការពិនិត្យដំបូងសម្រាប់រោគសញ្ញានៃការពន្យារការវិវឌ្ឍន៍ និងការពន្យាពេលនៃការអភិវឌ្ឍន៍ផ្សេងៗទៀត ដូចដែលបានវាយតម្លៃដោយបុគ្គលិកគិលានុបដ្ឋាយិកា។
លទ្ធផលបានបង្ហាញថា Trofinetide មានភាពប្រសើរឡើងគួរឱ្យកត់សម្គាល់នៅក្នុងចំណុចបញ្ចប់បឋមទាំងពីរធៀបនឹង placebo ។ការផ្លាស់ប្តូរពីបន្ទាត់មូលដ្ឋាននៅក្នុង RSBQ សម្រាប់ placebo និង Trofinetide នៅសប្តាហ៍ទី 12 គឺ -1.7 ទល់នឹង -5.1 (p=0.0175);ពិន្ទុ CGI-I គឺ 3.8 ទល់នឹង 3.5 (p=0.0030) ។ទន្ទឹមនឹងនេះ ការផ្លាស់ប្តូរពីបន្ទាត់មូលដ្ឋាននៅក្នុង CSBS-DP-IT-Social គឺ -1.1 និង -0.1 សម្រាប់ placebo និង Trofinetide រៀងគ្នា។
ទាំងចុងបឋមសិក្សា និងបឋមសិក្សានៃផ្កាឡាវេនឌឺបានបង្ហាញពីសក្ដានុពលនៃ Trofinetide សម្រាប់ការព្យាបាល RS ទោះបីជាយ៉ាងណាក៏ដោយ វាគួរតែត្រូវបានកត់សម្គាល់ថាអត្រានៃការឈប់ព្យាបាលការសិក្សាទាក់ទងនឹងព្រឹត្តិការណ៍អវិជ្ជមានដែលកំពុងកើតមាន (TEAEs) គឺខ្ពស់ជាងនៅក្នុងដៃ Trofinetide បើប្រៀបធៀបទៅនឹង placebo ។ , ទាំងពីរគឺ 2.1% និង 17.2% រៀងគ្នា។ក្នុងចំណោមពួកគេ ព្រឹត្តិការណ៍អវិជ្ជមានទូទៅបំផុតគឺ៖
① រាគ - Trofinetide គឺ 80.6% (97.3% ពីស្រាលទៅមធ្យម) និង placebo គឺ 19.1%;
② ក្អួត - Trofinetide គឺ 26.9% (96% ពីស្រាលទៅមធ្យម) និង placebo គឺ 9.6%;
③ ព្រឹត្តិការណ៍អវិជ្ជមានធ្ងន់ធ្ងរបានកើតឡើងក្នុង 3.2% នៃប្រធានបទក្នុងក្រុមទាំងពីរ។
មុខវិជ្ជានៅក្នុងការសាកល្បង Lavender នឹងបន្តទទួលបាន Trofinetide បន្ទាប់ពីបញ្ចប់ការសាកល្បង ឬនៅក្នុងការសិក្សាពង្រីកស្លាក Lilac និង Lilac-2 ហើយ > 95% នៃមុខវិជ្ជាដែលបានបញ្ចប់ការសិក្សា Lavender បានជ្រើសរើសប្តូរទៅ Lilac open-label ការពង្រីកការស្រាវជ្រាវ ការរកឃើញនឹងត្រូវបានបង្ហាញដល់កិច្ចប្រជុំវេជ្ជសាស្រ្តនាពេលខាងមុខ។
ពេលវេលាបង្ហោះ៖ ថ្ងៃទី ១៧ ខែកុម្ភៈ ឆ្នាំ ២០២២