នៅឆ្នាំ 2021-12-0-06, ពេលវេលារបស់អាមេរិក, ឱសថ (Nasdaq: inc) បានប្រកាសលទ្ធផលកំពូលវិជ្ជមាននៃការជំនុំជម្រះក្តីជីវចលរបស់ខ្លួនចំពោះបេក្ខជនគ្រឿងញៀនរបស់ខ្លួន TrioHinetide ។ ការជំនុំជម្រះដំណាក់កាលទី 3 ដែលមានឈ្មោះថាឡាវេនឌ័រត្រូវបានប្រើជាចម្បងក្នុងការវាយតម្លៃសុវត្ថិភាពនិងប្រសិទ្ធភាពនៃទ្រីហ្វិនក្នុងការព្យាបាលរោគសញ្ញា RetT (RS) ។ ប្រធានបទសរុបចំនួន 189 ត្រូវបានចុះឈ្មោះចូលរៀនស្ត្រីទាំងអស់ដែលមានអាយុពី 5-20 ឆ្នាំជាមួយនឹងអក្សរ។
ផ្កាឡាវេនឌ័រគឺជាការជំនុំជម្រះក្តីដែលគ្រប់គ្រងដោយចៃដន្យរយៈពេល 12 សប្តាហ៍ជាមួយនឹងចំណុចសំខាន់នៃកម្រងផ្កាដែលបានបញ្ចូលគ្នានៃឥរិយាបទឥរិយាបទរបស់ RS (លទ្ធផលនៃលទ្ធផលគ្លីនិក (CGI-I) ដែលត្រូវបានវាយតម្លៃដោយបុគ្គលិកថែទាំនិងគ្រូពេទ្យ។ គន្លឹះនៃការបញ្ចប់បន្ទាប់គឺមាត្រដ្ឋាននៃការប្រាស្រ័យទាក់ទងនិងការធ្វើឥរិយាបថនិមិត្តសញ្ញាសម្រាប់ទារកនិងកុមារចេះដើរតេះតះ (CSPS-DP-SILLION) ដែលមានអាយុចាប់ពី 4-24 ខែហើយការពន្យារពេលនៃការរីកចម្រើននៃការរីកចម្រើននិងការពន្យារពេលអភិវឌ្ឍន៍ផ្សេងទៀតដូចដែលបានវាយតម្លៃដោយបុគ្គលិកថែទាំ។
លទ្ធផលបានបង្ហាញថា Triofinate មានការកែលម្អគួរឱ្យកត់សម្គាល់នៅក្នុងចំណុចចក្ខុវិស័យទាំងពីរបើប្រៀបធៀបទៅនឹង placebo ។ ការផ្លាស់ប្តូរពីមូលដ្ឋានគ្រឹះក្នុង RSBQ សម្រាប់ placebo និង trofinetide នៅសប្តាហ៍ទី 12 គឺ -1.7 VS -5.1 (P = 0.0175); ពិន្ទុ CGI-i មាន 3.8 VS 3.5 (P = 0.0030) ។ ទន្ទឹមនឹងនេះការផ្លាស់ប្តូរពីមូលដ្ឋានគ្រឹះក្នុង CSBS-DP-IT-Engity គឺ -1.1 និង -0.1 សម្រាប់ placebo និង trofinetide រៀងៗខ្លួន។
ទាំងការបញ្ចប់នៃអនុវិទ្យាល័យនិងបឋមនៃក្រុម Lavader បានបង្ហាញពីសក្តានុពលរបស់ Triofinetide សម្រាប់ការព្យាបាលនៃការបន្តការព្យាបាលដែលទាក់ទងនឹងព្រឹត្តិការណ៍មិនល្អដែលមានជាបន្តបន្ទាប់គឺបើប្រៀបធៀបទៅនឹង placebo ទាំងពីរនេះមានចំនួន 2,1% និង 17,2% រៀងគ្នា។ ក្នុងចំណោមនោះព្រឹត្តិការណ៍មិនល្អទូទៅបំផុតគឺ:
①ជំងឺរាគរូស - ត្រូពូទីតមាន 80,6% (97.3% នៃការស្រាលទៅមធ្យម) និង placebo គឺ 19,1%;
②ក្អួត - Theofinetide មាន 26,9% (96% នៃការស្រាលទៅមធ្យម) និង placebo មាន 9,6%;
③ព្រឹត្តិការណ៍មិនល្អធ្ងន់ធ្ងរបានកើតឡើងក្នុង 3,2% នៃប្រធានបទទាំងក្រុមទាំងពីរ។
មុខវិជ្ជានៅក្នុងការជំនុំជម្រះក្តីរបស់មនុស្សល្ងីល្ងើនឹងបន្តទទួលបានទ្រីហ្វ្រីនថលបន្ទាប់ពីបញ្ចប់ការជំនុំជម្រះក្តីឬនៅក្នុងការសិក្សាពង្រីកលីលីកនិង LILAC-2 ដែលបានបញ្ចប់ការស្រាវជ្រាវការពង្រីកការពង្រីកការរកឃើញការរកឃើញនឹងត្រូវបានបង្ហាញដល់ការប្រជុំវេជ្ជសាស្ត្រដែលនឹងមកដល់។
ពេលវេលាក្រោយ: ថ្ងៃទី 17 ខែកញ្ញាឆ្នាំ 2012