Oligonucleotide APIs
-
សូដ្យូម Inclisiran
Inclisiran sodium API (ធាតុផ្សំឱសថសកម្ម) ត្រូវបានសិក្សាជាចម្បងនៅក្នុងវិស័យនៃការជ្រៀតជ្រែក RNA (RNAi) និងការព្យាបាលសរសៃឈាមបេះដូង។ ក្នុងនាមជា siRNA ខ្សែទ្វេដែលកំណត់គោលដៅហ្សែន PCSK9 វាត្រូវបានគេប្រើនៅក្នុងការស្រាវជ្រាវ preclinical និងគ្លីនីកដើម្បីវាយតម្លៃយុទ្ធសាស្រ្តស្ងប់ស្ងាត់ហ្សែនដែលមានសកម្មភាពយូរអង្វែងសម្រាប់ការបន្ថយ LDL-C (កូលេស្តេរ៉ុល lipoprotein ដង់ស៊ីតេទាប) ។ វាក៏បម្រើជាបរិវេណគំរូសម្រាប់ការស៊ើបអង្កេតប្រព័ន្ធចែកចាយ siRNA ស្ថេរភាព និងការព្យាបាល RNA គោលដៅថ្លើម។
-
Donidalorsen
Donidalorsen API គឺជា antisense oligonucleotide (ASO) ដែលស្ថិតក្រោមការស៊ើបអង្កេតសម្រាប់ការព្យាបាលនៃជម្ងឺ angioedema តំណពូជ (HAE) និងលក្ខខណ្ឌរលាកដែលពាក់ព័ន្ធ។ វាត្រូវបានសិក្សានៅក្នុងបរិបទនៃការព្យាបាលដោយ RNA ដែលមានគោលបំណងកាត់បន្ថយការបញ្ចេញមតិប្លាស្មា prekallikrein(KLKB1 mRNA) ។ អ្នកស្រាវជ្រាវប្រើ Donidalorsen ដើម្បីស្វែងរកយន្តការបំបិទហ្សែន ឱសថការីដែលពឹងផ្អែកលើកម្រិតថ្នាំ និងការគ្រប់គ្រងរយៈពេលយូរនៃការរលាកដែលសម្របសម្រួលដោយ bradykinin ។
-
ហ្វីធូស៊ីរ៉ាន
Fitusiran API គឺជា RNA រំខានតិចតួចសំយោគ (siRNA) ដែលត្រូវបានស៊ើបអង្កេតជាចម្បងនៅក្នុងផ្នែកនៃជំងឺ hemophilia និងជំងឺ coagulation ។ វាកំណត់គោលដៅAntithrombin (AT ឬ SERPINC1)ហ្សែននៅក្នុងថ្លើមដើម្បីកាត់បន្ថយការផលិត antithrombin ។ អ្នកស្រាវជ្រាវប្រើ Fitusiran ដើម្បីស្វែងរកយន្តការជ្រៀតជ្រែក RNA (RNAi) ភាពស្ងៀមស្ងាត់នៃហ្សែនជាក់លាក់នៃថ្លើម និងយុទ្ធសាស្ត្រព្យាបាលបែបប្រលោមលោកសម្រាប់ធ្វើឱ្យមានតុល្យភាពឡើងវិញនៃកំណកឈាមចំពោះអ្នកជំងឺ hemophilia A និង B ដោយមានឬគ្មានថ្នាំទប់ស្កាត់។
-
ហ្គីវ៉ូស៊ីរ៉ាន
Givosiran API គឺជា RNA ជ្រៀតជ្រែកតូចមួយសំយោគ (siRNA) ដែលត្រូវបានសិក្សាសម្រាប់ការព្យាបាលនៃ porphyria ថ្លើមស្រួចស្រាវ (AHP) ។ វាកំណត់គោលដៅជាពិសេសអាឡាស១ហ្សែន (អាស៊ីតអាមីណូលីវូលីនិកសំយោគទី ១) ដែលចូលរួមនៅក្នុងផ្លូវជីវគីមី heme ។ អ្នកស្រាវជ្រាវប្រើ Givosiran ដើម្បីស៊ើបអង្កេតការព្យាបាលដែលមានមូលដ្ឋានលើការជ្រៀតជ្រែក RNA (RNAi) ការបំបិទហ្សែនគោលដៅថ្លើម និងការកែប្រែផ្លូវមេតាបូលីសដែលពាក់ព័ន្ធនឹង porphyria និងជំងឺហ្សែនដែលពាក់ព័ន្ធ។
-
ផ្លូហ្សាស៊ីរ៉ាន
Plozasiran API គឺជា RNA រំខានតិចតួចសំយោគ (siRNA) ដែលត្រូវបានបង្កើតឡើងសម្រាប់ការព្យាបាលនៃ hypertriglyceridemia និងជំងឺសរសៃឈាមបេះដូង និងការរំលាយអាហារដែលពាក់ព័ន្ធ។ វាកំណត់គោលដៅAPOC3ហ្សែនដែលអ៊ិនកូដ apolipoprotein C-III ដែលជានិយតករសំខាន់នៃការរំលាយអាហារ triglyceride ។ នៅក្នុងការស្រាវជ្រាវ, Plozasiran ត្រូវបានប្រើដើម្បីសិក្សាយុទ្ធសាស្រ្តកាត់បន្ថយជាតិខ្លាញ់ដែលមានមូលដ្ឋានលើ RNAi, ភាពជាក់លាក់នៃការបញ្ចេញហ្សែន និងការព្យាបាលរយៈពេលយូរសម្រាប់លក្ខខណ្ឌដូចជារោគសញ្ញា chylomicronemia គ្រួសារ (FCS) និង dyslipidemia ចម្រុះ។
-
Zilebesiran
Zilebesiran API គឺជាការស៊ើបអង្កេតតូចមួយដែលជ្រៀតជ្រែក RNA (siRNA) ដែលត្រូវបានបង្កើតឡើងសម្រាប់ព្យាបាលជំងឺលើសឈាម។ វាកំណត់គោលដៅAGTហ្សែនដែលអ៊ិនកូដ angiotensinogen ដែលជាសមាសធាតុសំខាន់នៃប្រព័ន្ធ renin-angiotensin-aldosterone (RAAS) ។ នៅក្នុងការស្រាវជ្រាវ Zilebesiran ត្រូវបានប្រើដើម្បីសិក្សាពីវិធីសាស្ត្របំបិទហ្សែនសម្រាប់ការគ្រប់គ្រងសម្ពាធឈាមរយៈពេលវែង បច្ចេកវិទ្យាបញ្ជូន RNAi និងតួនាទីដ៏ទូលំទូលាយនៃផ្លូវ RAAS ក្នុងជំងឺសរសៃឈាមបេះដូង និងតម្រងនោម។