ហ្គីវ៉ូស៊ីរ៉ាន

Givosiran (API)

កម្មវិធីស្រាវជ្រាវ៖
Givosiran API គឺជា RNA ជ្រៀតជ្រែកតូចមួយសំយោគ (siRNA) ដែលត្រូវបានសិក្សាសម្រាប់ការព្យាបាលនៃ porphyria ថ្លើមស្រួចស្រាវ (AHP) ។ វាកំណត់គោលដៅជាពិសេសអាឡាស១ហ្សែន (អាស៊ីតអាមីណូលីវូលីនិកសំយោគទី ១) ដែលចូលរួមនៅក្នុងផ្លូវជីវគីមី heme ។ អ្នកស្រាវជ្រាវប្រើ Givosiran ដើម្បីស៊ើបអង្កេតការព្យាបាលដែលមានមូលដ្ឋានលើការជ្រៀតជ្រែក RNA (RNAi) ការបំបិទហ្សែនគោលដៅថ្លើម និងការកែប្រែផ្លូវមេតាបូលីសដែលពាក់ព័ន្ធនឹង porphyria និងជំងឺហ្សែនដែលពាក់ព័ន្ធ។

មុខងារ៖
មុខងារ Givosiran ដោយកាត់បន្ថយការបញ្ចេញមតិអាឡាស១នៅក្នុង hepatocytes ដោយហេតុនេះកាត់បន្ថយការប្រមូលផ្តុំនៃអន្តរការី heme ពុលដូចជា ALA (អាស៊ីត aminolevulinic) និង PBG (porphobilinogen) ។ នេះជួយការពារការវាយប្រហារនៃប្រព័ន្ធប្រសាទដែលទាក់ទងនឹងជំងឺ porphyria ថ្លើមស្រួចស្រាវ។ ក្នុងនាមជា API, Givosiran គឺជាសមាសធាតុឱសថសកម្មនៅក្នុងការព្យាបាលដែលមានមូលដ្ឋានលើ RNAi ដែលត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីផ្តល់ការគ្រប់គ្រងរយៈពេលវែងនៃ AHP ជាមួយនឹងការគ្រប់គ្រងក្រោមស្បែក។