Donidalorsen

Donidalorsen (API)

កម្មវិធីស្រាវជ្រាវ៖
Donidalorsen API គឺជា antisense oligonucleotide (ASO) ដែលស្ថិតក្រោមការស៊ើបអង្កេតសម្រាប់ការព្យាបាលនៃជម្ងឺ angioedema តំណពូជ (HAE) និងលក្ខខណ្ឌរលាកដែលពាក់ព័ន្ធ។ វាត្រូវបានសិក្សានៅក្នុងបរិបទនៃការព្យាបាលដោយ RNA ដែលមានគោលបំណងកាត់បន្ថយការបញ្ចេញមតិប្លាស្មា prekallikrein(KLKB1 mRNA) ។ អ្នកស្រាវជ្រាវប្រើ Donidalorsen ដើម្បីស្វែងរកយន្តការបំបិទហ្សែន ឱសថការីដែលពឹងផ្អែកលើកម្រិតថ្នាំ និងការគ្រប់គ្រងរយៈពេលយូរនៃការរលាកដែលសម្របសម្រួលដោយ bradykinin ។

មុខងារ៖
មុខងារ Donidalorsen ដោយការចងជាជម្រើសKLKB1mRNA កាត់បន្ថយការផលិត plasma prekallikrein ដែលជាអង់ស៊ីមសំខាន់នៅក្នុងប្រព័ន្ធ kallikrein-kinin ដែលទទួលខុសត្រូវចំពោះការកកើតការហើម និងរលាកនៅក្នុង HAE ។ ដោយការបន្ថយកម្រិត kallikrein Donidalorsen ជួយការពារការវាយប្រហារ HAE និងកាត់បន្ថយបន្ទុកជំងឺ។ ក្នុងនាមជា API វាមានតួនាទីជាសមាសធាតុព្យាបាលស្នូលក្នុងការអភិវឌ្ឍន៍ការព្យាបាលដែលគ្រប់គ្រងដោយ subcutaneously សម្រាប់ HAE ដែលមានសកម្មភាពយូរអង្វែង។